2023-01-09 了解糖原累积症
Ultragenyx今天宣布 DTX401 用于潜在治疗 Ia 型糖原贮积病 (GSDIa) 的长期疗效和安全性数据。结果表明，截至数据截止日期，这两个基因治疗计划的反应和安全性持续持久。数据于本周在美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 第 25届年会上公布 。
“我们对我们在先导基因治疗项目中继续观察到的长期持久反应和代谢稳定性以及我们在将这些研究性基因疗法带给 GSDIa 和 OTC 患者方面取得的进展感到鼓舞，”医学博士 Eric Crombez 说，首席医疗官，Ultragenyx 基因治疗和代谢的先天错误。“通过基因治疗建立正常新陈代谢的潜力可以让这些患者在没有限制性或繁重的饮食和药物的情况下生活，并提高生活质量。”
第四个队列中的所有三名患者都完成了逐渐减量的预防性类固醇方案，并显示每日玉米淀粉摄入量减少，而这些患者的平均血糖正常百分比保持稳定。
当患者在 52 周接受采访时，他们报告说他们有更多的精力和耐力、更好的头脑清晰、改善了独立于玉米淀粉的血糖控制、改善了睡眠质量以及与减少玉米淀粉摄入量相关的健康相关生活质量的改善。第 52 周就诊时的患者总体变化印象 (PGIC) 评分表明，自研究开始以来，67% 的患者 (n=9) 认为他们的 GSDIa 有中度或很大程度的改善。
在 1/2 期研究中，没有报告输液相关的不良事件和治疗相关的严重不良事件 (SAE)。
