Ultragenyx发布DTX401基因治疗新进展

DTX401 AAV基因治疗糖原累积症1a型(GSD1a)

3期研究的最后一名患者已进入基线筛查期。

第三阶段数据预计将于2024年上半年公布。

3期研究有48周的主要疗效分析期，招募了大约50名年龄在8岁及以上的患者，随机1:1使用DTX401或安慰剂。

主要终点是在维持血糖控制的同时，减少口服玉米淀粉量。

最后一名患者已进入DTX401的3期研究的基线筛查阶段，预计将在2024年上半年获得3期数据。