非诺贝特迅速降低糖原累积症1a型新生小鼠的肝脂

Fenofibrate rapidly decreases hepatic lipid and glycogen storage in neonatal mice with glycogen storage disease type Ia

根据几位文章作者的小鼠实验研究，表明非诺贝特可以迅速降低新生G6pc -/-小鼠的肝糖原和甘油三酸酯水平以及肾甘油三酸酯水平，有可能成为新生儿，小儿以及成人GSD 1a的潜在药理疗法。

这篇文章目前在美国国立卫生研究院(NIH)的国家医学图书馆(NLM)网站上是免费公开的。文章内容非常详细，限于篇幅和时间的原因，我们只把摘要翻译出来，放在公众号里，供大家参考。有兴趣的可以点击阅读原文，查看完整的文章，以及相关的图表。

摘要：(机器翻译)

糖原贮积病Ia型（GSD Ia）是由葡萄糖6磷酸酶α催化亚基（G6PC）的常染色体突变引起的，并可能伴有严重的低血糖症，乳酸性酸中毒和高甘油三酯血症。在患有GSD Ia的儿童和成人中，肝糖原和甘油三酸酯的积累过多，可能导致脂肪性肝炎和肝细胞腺瘤或癌的风险。在这里，我们检查了常用的过氧化物酶体增殖激活受体α激动剂非诺贝特对作为新生GSD Ia模型的5日龄G6pc -/-小鼠肝脏和肾脏自噬和脂质代谢的影响。五天服用非诺贝特可降低对照组G6pc中升高的肝，肾甘油三酸酯和肝糖原水平-/-小鼠。非诺贝特还可以诱导自噬并促进脂肪酸的β-氧化，并刺激肝脏中酰基辅酶A脱氢酶的基因表达。这些发现表明非诺贝特可以迅速降低新生G6pc -/-小鼠的肝糖原和甘油三酸酯水平以及肾甘油三酸酯水平。此外，由于非诺贝特是经FDA批准的具有出色安全性的药物，因此我们的发现表明，非诺贝特可能是新生儿，小儿以及成人GSD Ia的潜在药理疗法。这些发现也可能适用于非酒精性脂肪肝，该疾病与GSD Ia具有相似的病理和代谢变化。