世界上第一位接受Moderna公司mRNA-3745基因治疗方案
2023-01-09在COVID-19疫苗出现之前，大多数人从未听说过用于制造市场上两种COVID-19疫苗的信使RNA(mRNA)。然而，mRNA是在1960年被发现的，从那时起就被研究并用于各种疫苗和治疗。 Moderna一直在研究...
在COVID-19疫苗出现之前，大多数人从未听说过用于制造市场上两种COVID-19疫苗的信使RNA(mRNA)。然而，mRNA是在1960年被发现的，从那时起就被研究并用于各种疫苗和治疗。 Moderna一直在研究...
ClinicalTrials.gov临床研究数据库中，目前一些正在进行中的关于糖原累积症的项目，我们在这篇文章中给大家做一些汇总和摘要。 NCT05139316 AAV8介导的葡萄糖6磷酸酶基因转移在1a型糖原累...
Ultragenyx公司宣布，已开始了首例糖原累积症3型患者的临床试验治疗。这项基因治疗的项目代号为UX053，是一种用于治疗糖原3型的mRNA疗法。 Ultragenyx的首席医疗官Camille L. Bedrosian医学博士...
意大利一家专门关注罕见病领域的基金会Telethon基金会，日前资助了一项关于糖原累积症1b型的基因治疗方案。 来自意大利那不勒斯的Nicola Brunetti-Pierri(尼古拉布鲁内蒂-皮耶里)医生，已...
2020年12月9日，Ultragenyx公司的Andrew Grimm博士与Vassili Valayannopoulos博士在给糖原累积症社区的一次在线宣讲会上，讲述了Ultragenyx公司关于糖原累积症的基因治疗方案进展，并回答了一些相...
大卫医生在墨西哥的一次演讲，演讲时间未知，从演讲内容来推测大约是2016年左右。视频时长53分钟，英文原声，无字幕。下面是我从视频中整理出来的一些有用的信息，分享给大家。...
目前，有患者寄望于利用基因治疗治愈疾病，甚至在不了解风险的情况下贸然参与相关临床研究，在当前相关临床研究鲜有获得监管部门许可的情况下，患者要承担巨大的风险。因此，...
几年之前，群里就有消息说协和在研究葡萄糖缓释剂，并且有一篇2017年的专利。所以这几年来，大家都非常关心葡萄糖缓释剂的进展，每隔几天都有人在微信群里讨论葡萄糖缓释剂。...