糖原累积症相关临床研究项目

2023-01-05 最新活动

ClinicalTrials.gov临床研究数据库中，目前一些正在进行中的关于糖原累积症的项目，我们在这篇文章中给大家做一些汇总和摘要。

NCT05139316 AAV8介导的葡萄糖6磷酸酶基因转移在1a型糖原累积症(GSDIa)患者中的研究

研究 DTX401-CL301 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究，旨在确定 DTX401 在 8 岁及以上 Ia 型糖原贮积病 (GSDIa) 患者中的疗效并确认其安全性。参与者将按 1:1 随机分配至 DTX401 或安慰剂组，并密切随访 48 周。在第 48 周，符合条件的参与者将交叉接受 DTX401（如果他们之前接受过安慰剂或安慰剂，如果他们之前接受过 DTX401），并将密切跟踪额外的 48 周。在第 96 周完成或提前退出后，参与者将被提供参加疾病监测计划 (DMP)，在那里他们将在 DTX401 输注后至少跟踪 10 年。
Ultragenyx公司赞助
DTX401项目
患者招募中
预计完成日期2024年4月

NCT03970278 长期随访评估AAV8介导的葡萄糖6磷酸酶(G6Pase)基因转移在1a型糖原累积症(GSDIa)成人中的安全性和有效性

只有在研究 401GSDIA01 (NCT03517085) 中接受 DTX401 的参与者才有资格参与研究 401GSDIA02。在研究 401GSDIA02 期间不会使用任何研究产品。
Ultragenyx公司赞助
DTX401项目
患者已入组
预计完成日期2025年12月

NCT05095727 1a型糖原累积症(GSD1a)参与mRNA-3745的研究

这是一项针对 GSD1a 成人参与者的剂量递增研究，旨在确定 mRNA-3745 的安全性和耐受性，并表征静脉注射单剂量 mRNA-3745 后的药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 反应。
Moderna公司赞助
mRNA-3745项目
未开始患者招募
预计完成日期2024年1月19日

NCT03665636 使用Triheptanoin对1型糖原累积症患者进行回补治疗

本研究将是一项开放标签、前瞻性、介入可行性试点项目，旨在研究 UX007（三庚酸甘油酯）在减少 GSD I 患者低血糖事件方面的有效性、安全性和耐受性。受试者将作为他们自己的对照。五 (5) 名未接受 UX007（三庚酸甘油酯）治疗且已接受 GSDI 标准饮食治疗的受试者将入组。主要目标是评估 UX007（三庚酸甘油酯）对 GSD I 患者的疗效、安全性和耐受性。次要目标包括评估 UX007（三庚酸甘油酯）基于血糖监测（预防并减少低血糖的频率）；减少/稳定玉米淀粉的剂量；和基于超声弹性成像预防肝脏脂肪变性增加。
Ultragenyx公司赞助
UX007项目
患者招募中
预计完成日期2021年11月30日(已延期)

NCT04986735 GSD1b儿童接受恩格列净的前瞻性队列研究

这是一项针对 GSD1b 儿童的前瞻性队列研究，旨在检查他们在接受恩格列净治疗后的结果。目的是评估恩格列净的中短期安全性和有效性。最终目标是评估 SGLT2 抑制剂是否可以成为 GCSF 的有效替代品，副作用和风险较小，并改善 GSD1b 患者和家属的临床结果和生活质量。
香港儿童医院赞助
恩格列净
患者招募中
预计完成日期2023年12月31日

NCT04574830 评估3型糖原累积症(GSDIII)患者的生物标志物和临床表现的研究

标签：糖原累积症