Ultragenyx发布DTX401基因治疗1/2期的长期研究数据
2023-01-09Ultragenyx今天宣布DTX401 用于潜在治疗 Ia 型糖原贮积病 (GSDIa) 的长期疗效和安全性数据。结果表明， 截至数据截止日期，这两个基因治疗计划的反应和安全性持续持久。 数据于本周在美...
Ultragenyx今天宣布DTX401 用于潜在治疗 Ia 型糖原贮积病 (GSDIa) 的长期疗效和安全性数据。结果表明， 截至数据截止日期，这两个基因治疗计划的反应和安全性持续持久。 数据于本周在美...
越来越多的药企开始关注糖原累积症领域，并持续投入资金和科研力量。相信我们离基因治疗会越来越近。让我们一起期待，明天会更好。 总部位于加利福尼亚州红木城和北卡罗来纳州...
很多人关注糖原累积症患者会不会得糖尿病，之前在邱主任的医患交流会上，也有人提出过这个问题。当时邱主任的回答是肯定的，糖原患者是有可能得糖尿病的。但是糖尿病是不是因...
肝细胞腺瘤是糖原累积症I型的一种严重的长期并发症，在70-80%的25岁以上的患者中都有发生。肝细胞腺瘤的其他并发症包括局部的压迫、肿瘤内出血和10%的患者恶性转化为肝细胞癌。虽...
感谢杨敏主任为我们糖原患者群体带来的免费的肠道菌群检测，也感谢大家之前的积极配合。目前第一批患者和对照的样本检测报告都已经出来了，我会陆续发给每一个人。 这是一份长...
本文刊于： 中华儿科杂志,2021,59 (4): 345-347 DOI： 10.3760/cma.j.cn112140-20210202-00095 作者： 高恒妙 刘珺 钱素云 单位：国家儿童医学中心 首都医科大学附属北京儿童医院重症医学科 通信作者...
这篇文章由大卫医生和另外3位作者所写，收录于《FEBS Letters》期刊，英文原文的标题是：Glycogen storage disease type Ib: role of glucose‐6‐phosphate transporter in cell metabolism and function。 通过这篇...
大卫医生在墨西哥的一次演讲，从糖原累积症最早的治疗方案，如何一步一步演进到现在的玉米淀粉方案。我把其中一些有用的信息，整理出来，加上一些中文的说明，方便大家参考。...
1957年， 科学家发现了如何使用细菌嗜水气单胞菌（Aeromonas hydrophilia）将玉米内的粉末转化为果糖。开始并没有人关心这种糖，因为大家都用蔗糖。而1970年开始美国政府开始给农民以种...
1、脂肪的化学成分主要是甘油三脂，由甘油和三个脂肪酸合成。人体吃肉之后，脂肪在小肠被分解为甘油和脂肪酸，然后由小肠粘膜细胞合成为甘油三脂，再和食物中吸收的胆固醇、老...
